2012年,一个名叫艾米丽·怀特黑德(Emily Whitehead)的6岁女孩正在与急性淋巴细胞白血病(ALL)作斗争,这是儿童中最常见的癌症之一。她的癌症很顽固。经过16个月的化疗,癌症仍然没有得到缓解。医生们没有别的办法,她被送回家了。她预计只能再活几个月。她的父母没有放弃,让她参加了一项新的免疫疗法的临床试验,该疗法被称为嵌合抗原受体T细胞疗法。她是该项目的第一个儿科患者。
医生们从艾米丽的血液中提取T细胞,并在实验室中对其重新编程。他们基本上把她的T细胞送到了训练营,在那里他们被训练寻找并摧毁癌细胞。然后,重新编程的T细胞被注射回她的体内。治疗开始一周后,她开始发烧,这是治疗开始起作用的第一个迹象,她重新编程的T细胞开始对抗癌症。但很快,她病得很重。所有这些指标都表明她患有细胞因子释放综合征(CRS),也被称为the细胞因子风暴。当细胞因子被释放出来以应对感染,但这一过程不能被关闭时,就会发生这种情况。细胞因子继续吸引免疫细胞到感染部位,导致患者自身细胞受损,最终导致急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。了解更多关于细胞因子风暴的信息这个博客)。
艾米丽很快就开始呼吸了。试验表明,她体内一种特殊的细胞因子——白介素-6 (IL-6)的水平极高。为了让她活下去,她的医生给了她一种已知的专门针对IL-6的药物。结果是戏剧性的。在一次注射之后,她的热度在几个小时内消退了,她被停用了呼吸机。5月2日nd2012年,她从诱导昏迷中醒来,当时她7岁th的生日。她的医生说,他们从未见过病人好转得这么快。
挽救她生命的药物是tocilizumab。
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